Essais cliniques en pédiatrie : Hier, aujourd’hui et demain

Description de la séance

« Les enfants ne sont pas des adultes en miniature » est un refrain courant, mais on sait moins ce qu’il signifie, quand et pourquoi il est apparu, et comment il a influé sur la recherche clinique et le développement de médicaments. Le chemin vers l’inclusion des participants pédiatriques dans les essais cliniques est parsemé de carottes et de bâtons règlementaires, de sorte que nous sommes passés de la protection des enfants contre la recherche à leur protection par la recherche, et le paysage règlementaire mondial qui y contribue continue d’évoluer et de croitre. Il y a encore beaucoup de chemin à faire. Au Canada, 50 à 80 p. 100 des médicaments sont utilisés non conformément à l’étiquette chez les enfants. Pour encourager le développement de médicaments pédiatriques, le Canada mène actuellement un projet pilote de deux ans (2024-2026) sur une politique de présentation d’études pédiatriques qui s’inspire de celles qui sont en vigueur aux États-Unis et en Europe depuis une vingtaine d’années. Ces études continuent de se développer, avec des avancées notables comme la RACE for Children Act qui est entrée en vigueur aux États-Unis en 2020, et des revers tels que l’annulation surprenante récente aux États-Unis de dispositions qui soutiennent la recherche pédiatrique, particulièrement pour l’oncologie et les maladies rares. Je vais expliquer la signification de l’expression « les enfants ne sont pas des adultes en miniature » d’un point de vue historique, règlementaire, physiologique et éthique. En tenant compte des considérations éthiques qui sous-tendent la recherche clinique pédiatrique, la présentation démontrera les principaux jalons règlementaires, les développements actuels et les besoins futurs ainsi que la discussion sur les aspects pratiques de la planification des essais pédiatriques. Les hypothèses courantes seront abordées, et des sujets comme le consentement/assentiment, l’inclusion des adolescents, le traumatisme médical pédiatrique et les plans pédiatriques seront examinés sous l’optique de l’éthique et de la pratique.